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近日，中國發明協會公布了2022年度發明創業獎創新獎名單，由南開大學和天津國際生物醫藥聯合研究院科研團隊提出的“基于‘病理-藥理機制平移’結合‘老藥新用’的藥物研發技術及應用”項目獲得發明創業獎成果獎一等獎。
傳統新藥發現流程耗時長、成本高，藥物研發的效率和成功率均較低，提高藥物開發的速率和成功率是藥物研發領域亟需解決的“卡脖子”問題。基于上述背景，南開大學和聯合研究院提出了該項目。項目主要基于現有藥物數據庫、藥物作用機制、疾病病理機制、多維組學數據分析、化學生物學藥物靶點研究、虛擬篩選對接等方法建立藥物藥理和疾病病理機制的交叉分析網絡，從病理-藥理結合角度篩選到針對相應疾病的候選化合物。同時，利用分子-細胞-模式動物的系列疾病模型對初步篩選得到的藥物進行藥效評價，進一步對候選藥物進行系統的臨床前和臨床研究。
目前，該技術已應用到多種臨床亟需藥物的開發過程中，可以從已上市藥物、進入臨床的創新藥物或天然產物來源藥物中快速發現藥物的新適應癥，助力新藥研發。其中，開發了靶向PAR-1的抗腫瘤藥物鹽酸多西環素，獲得國內臨床試驗批件并開展了I期臨床試驗；開發了國內原研新藥含笑內酯二甲胺（ACT001）在治療肺纖維化上的新用途，目前含笑內酯二甲胺治療肺纖維化適應癥已在澳大利亞開展臨床II期試驗；開發了青蒿素、升麻素苷、香菇多糖、稀有人參皂苷等中藥單體的新用途，為這些藥物的進一步應用打下了基礎。基于該項目技術，申請發明專利34項，獲得臨床試驗批件3項，在Cancer Research、JITC、EBioMedicine等生物醫藥領域高水平期刊發表論文50余篇。
