74種新藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄 “百萬(wàn)級(jí)”罕見(jiàn)病藥入選

12月3日，國(guó)家醫(yī)保局公布2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，本次調(diào)整后，74種新藥進(jìn)入醫(yī)保藥品目錄，11種藥品被調(diào)出目錄，67種目錄外獨(dú)家藥品談判成功，平均降價(jià)61.71%。

具體來(lái)看，備受關(guān)注的“70萬(wàn)一針”天價(jià)罕見(jiàn)病藥品、備受爭(zhēng)議的阿爾茨海默癥新藥“九期一”、國(guó)產(chǎn)一類抗艾新藥進(jìn)入新版國(guó)家醫(yī)保目錄;多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥“首談即入”;四大國(guó)產(chǎn)PD-1成“大贏家”，進(jìn)口PD-1全軍覆沒(méi)。

“百萬(wàn)級(jí)”罕見(jiàn)病用藥入選

罕見(jiàn)病又稱“孤兒病”，是指那些發(fā)病率很低、很少見(jiàn)的一類疾病，一般為嚴(yán)重的、慢性的、遺傳性疾病，且常常危及生命。在罕見(jiàn)病領(lǐng)域，普遍存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，絕大部分罕見(jiàn)病患者和家庭都面臨著“病無(wú)所醫(yī)”“醫(yī)無(wú)所藥”“藥無(wú)所保”的困境。

罕見(jiàn)病患者的用藥一直是國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中重點(diǎn)關(guān)注的品種，從2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄常態(tài)化調(diào)整以來(lái)，每年都會(huì)有罕見(jiàn)病用藥品種通過(guò)談判的方式進(jìn)入醫(yī)保目錄，累計(jì)已經(jīng)達(dá)到45種。

在最新公布的2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄中，新增罕見(jiàn)病用藥7種，治療領(lǐng)域涉及血友病、遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮癥、多發(fā)性硬化、法布雷病、降血脂、甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病。

值得注意的是，在今年新增的罕見(jiàn)病藥物中，有兩款備受關(guān)注“天價(jià)藥”進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄。

第一款是渤健公司脊髓性肌萎縮癥(SMA)治療藥物諾西那生鈉。該藥是全球首個(gè)SMA治療藥物，于2019年2月在國(guó)內(nèi)獲批上市，然而上市之初“一針70萬(wàn)元”、年費(fèi)用數(shù)百萬(wàn)元的價(jià)格，也讓很多患者家庭“望而卻步”。

2020年醫(yī)保談判，渤健的諾西那生鈉注射液入圍，但最后未能進(jìn)入醫(yī)保目錄。第二次參加國(guó)家醫(yī)保談判之前，諾西那生鈉注射液年自付費(fèi)用已經(jīng)降到了50萬(wàn)元之下。根據(jù)央視新聞披露的視頻，在本次醫(yī)保談判中，企業(yè)首次報(bào)價(jià)53680元一支，經(jīng)歷8輪價(jià)格協(xié)商，最終以3.3萬(wàn)元/針(具體價(jià)格受保密協(xié)議保護(hù)未公布)的價(jià)格談判成功。

第二款是武田制藥用于治療法布雷病(α-半乳糖苷酶 A 缺乏癥)的阿加糖酶α注射用濃溶液。阿加糖酶α注射用濃溶液于去年8月獲批，今年4月官宣正式上市，阿加糖酶α注射用濃溶液此前的年治療費(fèi)用高達(dá)百萬(wàn)。

雖然阿加糖酶α注射用濃溶液進(jìn)入醫(yī)保目錄后的價(jià)格未知，但根據(jù)2021年國(guó)家醫(yī)保談判藥品基金測(cè)算專家組組長(zhǎng)鄭杰的透露，按照限定的支付范圍，目前國(guó)家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過(guò)30萬(wàn)元人民幣。這也意味著該藥物將大幅降價(jià)。

多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥“首談即入”

本次醫(yī)保談判中，創(chuàng)新藥物也備受關(guān)注，其中多款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥成功納入醫(yī)保。

恒瑞醫(yī)藥的貧血用藥海曲泊帕乙醇胺片、腫瘤藥氟唑帕利膠囊、鎮(zhèn)靜類藥物注射用甲苯磺酸瑞馬唑侖，這三款創(chuàng)新藥首次進(jìn)行醫(yī)保談判即成功入選。百濟(jì)神州一款自主研發(fā)抗癌新藥PARP抑制劑百匯澤®(帕米帕利膠囊)成功進(jìn)入醫(yī)保目錄。貝達(dá)藥業(yè)ALK抑制劑恩沙替尼膠囊(貝美納)也成功入選，該藥是我國(guó)首個(gè)國(guó)產(chǎn)用于治療ALK突變晚期非小細(xì)胞肺癌的國(guó)產(chǎn)1類新藥。今年首次參加談判的諾誠(chéng)健華BTK抑制劑奧布替尼也順利進(jìn)入醫(yī)保。

榮昌生物兩款創(chuàng)新藥泰它西普和維迪西妥單抗進(jìn)入醫(yī)保目錄，前者是全球首個(gè)“雙靶”治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的生物新藥，后者是中國(guó)首個(gè)原創(chuàng)抗體偶聯(lián)(ADC)藥物，用于至少接受過(guò)2個(gè)系統(tǒng)化療的HER2過(guò)表達(dá)(HER2免疫組織化學(xué)檢查結(jié)果為2+或3+)局部晚期或轉(zhuǎn)移性胃癌(包括胃食管結(jié)合部腺癌)的患者。

艾迪藥業(yè)一類抗艾新藥艾諾韋林片(艾邦德)納入國(guó)家醫(yī)保目錄。艾迪藥業(yè)方面表示，艾諾韋林片(艾邦德)目前已經(jīng)形成銷售，官方定價(jià)是1180元/瓶，進(jìn)入醫(yī)保后的價(jià)格是8.58元/片，折合成一瓶的價(jià)格是514.8元，降幅達(dá)到56.37%。

此外，備受爭(zhēng)議的綠谷制藥阿爾茨海默癥用藥甘露特納膠囊“九期一”此次也成功進(jìn)入醫(yī)保目錄。該藥物自2019年獲批上市以來(lái)，業(yè)內(nèi)對(duì)其療效的質(zhì)疑聲不斷，對(duì)于綠谷制藥背景的爭(zhēng)議也從未停止。

據(jù)醫(yī)保談判藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)測(cè)算專家組組長(zhǎng)劉國(guó)恩介紹，今年67種目錄外獨(dú)家藥品談判成功，其中66個(gè)是在去年上市的藥品，新藥納入率達(dá)99%。為激勵(lì)創(chuàng)新，經(jīng)過(guò)科學(xué)測(cè)算，創(chuàng)新藥的降幅低于其他藥物的降幅。

四大國(guó)產(chǎn)PD-1成“大贏家”

在2019年和2020年國(guó)家醫(yī)保談判中，恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠單抗、信達(dá)生物信迪利單抗、百濟(jì)神州替雷利珠單抗、君實(shí)生物特瑞普利單抗分別以85.21%、63.73%、79.60%、70.82%的價(jià)格降幅成功躋身醫(yī)保目錄，整體降幅達(dá)60%~85%。

過(guò)去一年，各家PD-1產(chǎn)品的適應(yīng)癥不斷擴(kuò)增，此次醫(yī)保談判的PD-1談判也主要圍繞新增適應(yīng)癥。恒瑞、百濟(jì)神州、信達(dá)、君實(shí)四大國(guó)產(chǎn)PD-1均有新適應(yīng)癥進(jìn)入醫(yī)保目錄，其中，信達(dá)生物信迪利單抗新增“一線鱗狀非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)+一線非鱗 NSCLC+一線肝癌”三項(xiàng)適應(yīng)癥;百濟(jì)神州替雷利珠單抗新增“一線鱗狀 NSCLC+一線非鱗 NSCLC+二線肝癌”三項(xiàng)適應(yīng)癥;恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠單抗新增“一線+三線鼻咽癌”兩項(xiàng)適應(yīng)癥;君實(shí)生物的特瑞普利單抗新增“三線鼻咽癌+二線尿路上皮癌”兩項(xiàng)適應(yīng)癥。

從公布的醫(yī)保目錄來(lái)看，最終信達(dá)、君實(shí)、百濟(jì)神州的PD-1新增適應(yīng)癥全部進(jìn)入，而恒瑞的PD-1今年新增的鼻咽癌兩項(xiàng)適應(yīng)癥并未進(jìn)入。

值得注意的是，在初審名單之中，進(jìn)口的兩款PD-1以及一款PD-L1進(jìn)入，分別是默沙東的帕博利珠單抗注射液(K藥)、百時(shí)美施貴寶的納武利尤單抗(O藥)，以及阿斯利康的度伐利尤單抗(I藥)，三款產(chǎn)品通過(guò)初審的適應(yīng)癥共計(jì)12項(xiàng)。但從最新公布的國(guó)家醫(yī)保目錄來(lái)看，上述藥品均未列入，這也意味著進(jìn)口PD-(L)1全軍覆沒(méi)。

此前，東吳證券在一份研報(bào)中預(yù)測(cè)，本次談判后信達(dá)PD1年治療費(fèi)用將降低至3.5萬(wàn)元左右，更悲觀的預(yù)期是3.2萬(wàn)，較小可能會(huì)低于三萬(wàn)。恒瑞和百濟(jì)神州的PD1單抗大概率也會(huì)將年治療費(fèi)用降低至3.5萬(wàn)元左右以應(yīng)對(duì)競(jìng)爭(zhēng)。由于君實(shí)前期產(chǎn)能優(yōu)勢(shì)與成本優(yōu)勢(shì)，預(yù)計(jì)其PD1單抗價(jià)格可能降低至3萬(wàn)以下。(環(huán)球網(wǎng)綜合報(bào)道)